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國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院探索對(duì)靶向藥物治療無效的患者進(jìn)行干細(xì)胞移植治療。當(dāng)日，12歲的患者浩浩完成干細(xì)胞移植回到普通病房。用干細(xì)胞移植治療PIK3CD基因缺陷患兒此前中國(guó)未有報(bào)道。

自出生后，浩浩就反復(fù)出現(xiàn)腹瀉、肝脾淋巴結(jié)腫大和肺部感染等癥狀，腎臟損害、甲狀腺功能異常等也陸續(xù)出現(xiàn)。父母帶著他輾轉(zhuǎn)各地，終于在2015年確診罹患原發(fā)免疫缺陷罕見病。比浩浩小5歲的弟弟萱萱也同為該病患者。在明確診斷后，兩兄弟開始接受靶向藥物治療，但均對(duì)藥物治療不敏感，病情反復(fù)。弟弟因病情進(jìn)展太快，此前不幸去世。

兒科醫(yī)院干細(xì)胞移植團(tuán)隊(duì)和免疫科在發(fā)現(xiàn)浩浩對(duì)靶向藥物治療不敏感后，決定采取干細(xì)胞移植治療。兒科醫(yī)院血液科副主任錢曉文教授表示，干細(xì)胞移植是用健康人的干細(xì)胞替代患者的，使罕見病患者存在先天缺陷的血細(xì)胞和免疫細(xì)胞變成健康供者的細(xì)胞，這樣，先天缺陷的血液病和免疫系統(tǒng)疾病可以被根治，患者獲得痊愈。

浩浩在中華骨髓庫(kù)上海分庫(kù)成功配型了一位37歲的好心上海男士。9月底，浩浩接受干細(xì)胞回輸，近4周的時(shí)間里，新的細(xì)胞在他的身體里一點(diǎn)一點(diǎn)成長(zhǎng)。錢曉文教授表示，目前浩浩沒有出現(xiàn)移植后的排異反應(yīng)，也沒有其他移植相關(guān)的并發(fā)癥，血常規(guī)也逐漸恢復(fù)了，再經(jīng)過1個(gè)多月的觀察，孩子就可以出院了。王曉川教授說，血細(xì)胞恢復(fù)后，免疫功能開始慢慢恢復(fù)，但一般要1年多才能恢復(fù)到正常人水平。